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為罹患這一罕見病的患者群體實(shí)現(xiàn)新藥可及

上海2024年8月21日 /美通社/ -- 阿斯利康中國宣布，依托 "港澳藥械通"政策，其罕見病領(lǐng)域創(chuàng)新藥Strensiq（通用名：阿司福酶α注射液 / asfotase alfa）已獲廣東省藥品監(jiān)督管理局批準(zhǔn)，正式引進(jìn)大灣區(qū)藥械通指定醫(yī)療機(jī)構(gòu)，用于作為嬰兒期發(fā)病的低磷酸酯酶癥(hypophosphatasia, HPP)患者的長期酶替代療法，以治療該疾病的骨骼表現(xiàn)。此次大灣區(qū)先行獲批認(rèn)可了該藥的臨床應(yīng)用先進(jìn)性，內(nèi)地患兒將無需出境便可在大灣區(qū)藥械通指定醫(yī)療機(jī)構(gòu)使用該藥，緩解了中國患者亟需用藥的難題。

低磷酸酯酶癥是一種極其罕見的遺傳性漸進(jìn)式代謝紊亂疾病，患者因缺少堿性磷酸酶(alkaline phosphatase, ALP)，骨礦化和骨質(zhì)素生成受到影響，致使骨骼生長和其強(qiáng)度出現(xiàn)問題，并引發(fā)其他并發(fā)癥，可能面臨骨折、骨痛、行走和呼吸困難、癲癇等問題，甚至造終身負(fù)擔(dān)，嚴(yán)重影響生存質(zhì)量[1]。

作為全球首個(gè)且唯一*獲批用于治療低磷酸酯酶癥的酶替代療法[2]，阿司福酶α注射液中的活性物質(zhì)可以替代患者體內(nèi)缺少的堿性磷酸酶，并作為長期酶替代治療控制患者癥狀[1]。針對圍產(chǎn)期、嬰兒期或幼兒期發(fā)病低磷酸酯酶癥的患者的四項(xiàng)前瞻性的開放標(biāo)簽臨床試驗(yàn)，評估并證實(shí)了阿司福酶α注射液的臨床療效和安全性。經(jīng)該藥治療的圍產(chǎn)期/嬰兒期發(fā)病的低磷酸酯酶癥患者（37名）與歷史對照的低磷酸酯酶癥患者（48名）的總生存率對比的Kaplan-Meier分析發(fā)現(xiàn)，阿司福酶α注射液可明顯改善患者生存率。研究顯示，經(jīng)阿司福酶α注射液治療的患者1歲時(shí)生存率為95%，歷史對照組患者生存率為42%；經(jīng)阿司福酶α注射液治療患者3.5歲時(shí)生存率為86%，歷史對照組患者生存率為27%；經(jīng)阿司福酶α注射液患者5歲時(shí)生存率為82%，而歷史對照組患者生存率為27%[3]。對于嬰幼兒，阿司福酶α注射液有助于逆轉(zhuǎn)礦質(zhì)過少的癥狀[4],[5],[6]。在兒童患者中，阿司福酶α注射液可幫助患者實(shí)現(xiàn)低磷酸酯酶癥相關(guān)佝僂病的完全或?qū)嵸|(zhì)性治愈[7]。

酶替代治療是國際公認(rèn)的針對低磷酸酯酶癥病因的有效治療方法，尤其對于年幼和癥狀明顯的患者，可被作為首選治療方式[8]，然而，此前相關(guān)藥物的可及性一直是困擾患者的一大難題。此次阿司福酶α注射液在大灣區(qū)的率先獲批，是國內(nèi)低磷酸酯酶癥治療的重大突破，為國內(nèi)患有遺傳性低磷酸酯酶癥的兒童患者帶來了新的治療希望。

阿斯利康中國生物制藥業(yè)務(wù)總經(jīng)理，香港及澳門地區(qū)負(fù)責(zé)人林驍表示："深耕中國逾30年，阿斯利康深刻洞察并理解中國患者未被滿足的需求。此次，阿司福酶α注射液得益于‘港澳藥械通'政策的支持先行獲批引入大灣區(qū)，縮短了中國低磷酸酯酶癥患者使用全球創(chuàng)新藥物的用藥時(shí)差。未來，我們將繼續(xù)攜手各方合作伙伴，讓更多全球領(lǐng)先、患者亟需的創(chuàng)新藥物通過大灣區(qū)這一橋梁加速引進(jìn)國內(nèi)，惠及更多中國患者。"

阿斯利康中國副總裁，罕見病事業(yè)部負(fù)責(zé)人胡軼清表示："‘以患者為中心'，阿斯利康不僅積極投身并持續(xù)探索罕見病領(lǐng)域，還致力于聯(lián)合多方為中國罕見病患者破解無藥可用的困境，并為提升創(chuàng)新藥物的可及性而努力。今天，我們非常高興地看到阿司福酶α注射液在大灣區(qū)先行獲批引入，讓中國低磷酸酯酶癥患者加速用上全球領(lǐng)先的藥物。未來，阿斯利康也將持續(xù)高度重視低磷酸酯酶癥及其他罕見病患者的未盡之需，多措并舉，加速創(chuàng)新藥品引入、可及，并聯(lián)合各方力量支持建設(shè)健全中國罕見病診療的生態(tài)體系，讓我們攜手同行，點(diǎn)亮生命之光。"

*截至2024年8月，來源于www.fda.gov, www.ema.europa.eu, https://strensiq-hcp.com/

聲明：本資料涉及的藥品和適應(yīng)癥尚未在中國內(nèi)地獲批，阿斯利康不推薦任何未被批準(zhǔn)的藥品使用。