國家藥品監督管理局正式批準口服用苯丁酸甘油酯（瑞維安?）上市！
（中國，北京） 2023年6月19日，香港維健醫藥集團（以下簡稱“維健醫藥”）宣布國家藥品監督管理局正式批準口服用苯丁酸甘油酯（瑞維安?，英文名：Glycerol Phenylbutyrate Oral Liquid）上市，用于不能通過限制蛋白質的攝入和/或單純補充氨基酸控制的尿素循環障礙（Urea Cycle Disorders, UCDs）患者的長期治療，包括氨甲酰磷酸合成酶I缺乏、鳥氨酸氨甲酰基轉移酶缺乏、瓜氨酸血癥1型、精氨琥珀酸尿癥、精氨酸血癥和HHH[高鳥氨酸血癥-高氨血癥-同型瓜氨酸尿癥]綜合征。
UCDs是指一組罕見的遺傳代謝疾病，由于尿素循環中所需酶或轉運蛋白降低或缺乏而導致氨合成尿素發生障礙，造成過量的氨蓄積體內，形成高氨血癥。臨床以急、慢性血氨升高引起的神經和消化系統癥狀為主要癥狀表現，死亡率高、致殘率高、癥狀反復且需長期管理；急性高氨血癥可能引起惡心、嘔吐、意識障礙等急性腦病癥狀；長期高氨血癥可能會引起生長發育遲滯、認知功能障礙等。
研究顯示，口服用苯丁酸甘油酯可以維持正常血氨水平、減少高氨危象發生率、改善患者認知功能和生長發育水平，并憑借無色無味的口感提升患者服藥體驗，顯著提高患者依從性和生活質量。口服用苯丁酸甘油酯在國內的正式獲批上市，將為國內尿素循環障礙患者及家庭帶來全新的治療選擇，為患者的健康生活提供更優質的保障。
維健醫藥集團創始人、董事長兼CEO王威先生表示，口服用苯丁酸甘油酯正式獲批上市，對于尿素循環障礙患者具有非常重要的意義，對于維健醫藥的發展同樣意義深遠。作為一家創新型生物醫藥公司，維健醫藥一直秉持“患者為先”的初心。尿素循環障礙作為一組罕見的遺傳代謝疾病，患者群體在國內面臨診治水平不足，藥物保障缺乏的問題，患兒及家庭急需更優質的治療藥物。為有效解決該患者群體醫藥保障問題，為患者提供更優質的治療選擇，過去一年多時間，在公司團隊高效、務實、齊心協力地努力下，口服用苯丁酸甘油酯順利上市，這正是長期以來我們堅持以患者為中心的宗旨體現。在未來，集團將繼續以高效、精準、數字化為前進方向，不斷為滿足罕見病和其他未被滿足醫療需求的患者提供更優質的醫療選擇。
據介紹，2020年12月，維健醫藥和Immedica Pharma AB宣布雙方簽署協議，根據該協議，維健醫藥獲得口服用苯丁酸甘油酯在大中華區、韓國、新加坡、越南、印度尼西亞、馬來西亞、菲律賓和泰國的獨家商業化權益。
關于維健醫藥：
香港維健醫藥集團（“維健醫藥”）成立于2006年，是一家立足中國、面向全球的創新型生物醫藥公司，致力于為患有罕見病和其他未滿足醫療需求的患者提供創新療法。集團已先后與多個全球領先的生物制藥公司建立了長期戰略合作關系，建立了一個獨特的多元化的產品組合，并擁有多個已上市和處于臨床后期階段的產品，包括孤兒藥及專科藥品，并將持續從全球范圍內引進更多的創新型藥物。
參考文獻：
[1] 口服用苯丁酸甘油酯中文說明書.
[2] Berry SA, Lichter-Konecki U, Diaz GA, McCandless SE, Rhead W, Smith W, Lemons C, Nagamani SC, Coakley DF, Mokhtarani M, Scharschmidt BF, Lee B. Glycerol phenylbutyrate treatment in children with urea cycle disorders: pooled analysis of short and long-term ammonia control and outcomes. Mol Genet Metab. 2014 May;112(1):17-24. doi: 10.1016/j.ymgme.2014.02.007. Epub 2014 Feb 21. PMID: 24630270; PMCID: PMC4382922.
[3] Kent J D, et al. Neuropsychiatry, 2017, 7(2): 131-136.
