干細胞藥物研發迎來黃金時代，易文賽全力繪就新藍圖
干細胞是具有多向分化潛能、自我更新能力的細胞，是處于細胞系起源頂端的最原始細胞，在體內能夠分化產生某種特定組織類型，這一特性使其成為潛在的醫學治療重要工具。
從發展源頭看，干細胞醫療技術臨床應用始于1968年，世界上第一例骨髓移植術治療了一位重癥聯合免疫缺陷患者，從而開啟干細胞在醫學上的應用之門。如今，干細胞藥物研發在全球及國內正迎來全面爆發期。
全面爆發！黃金時代已至
隨著全球細胞與基因治療產業邁入高速發展期，當前全球已登記的細胞與基因治療相關臨床試驗已超過7000余項，其中近3000項已完成臨床試驗研究，并進行了數萬例干細胞移植。截止2022年初，全球經批準的細胞治療產品共33款，包括12種免疫細胞產品和21種干細胞產品。
更令人期待的是，許多已經批準的細胞療法正在開發新的適應癥。而且伴隨全球范圍內干細胞治療技術和產業化快速發展，各國家密集發布支持性政策，多種成熟產品陸續走向市場，干細胞產業正在翻開新的篇章。
在干細胞研發的這股全球浪潮中，自然不會缺少中國的身影。自從2018年國家藥品監督管理局藥品審評中心（CDE）重新受理干細胞新藥臨床試驗申報以來，干細胞藥物臨床試驗的申請穩步增長。就承辦受理號總量，從2018年申報5個（以受理號計）增長至2022年的26個，較2021年度增長了一倍，我國干細胞新藥研發速度明顯加快。
此外，2022年CDE合計默許許可11款干細胞藥物的16項臨床試驗。其中使用間充質干細胞的有11項，間充質干細胞使用類型占比達到68%。同時，截至2022年12月31日，CDE合計默許的42項臨床試驗涉及20項適應證。其中位于前三的分別是：膝關節炎（7項）、間質性肺病（主要是特發性肺纖維化）（5項）、移植物抗宿主病（GVHD）（4項）。
值得一提的是，其中膝骨關節炎的7款干細胞藥物，干細胞類型包括：自體脂肪間充質干細胞（1種）、異體脂肪間充質干細胞（2種）、臍帶間充質干細胞（3種）、人誘導多能干細胞來源的間充質樣細胞（1種）。不難發現，干細胞藥物研發正迎來黃金時代，必然會有更多針對新適應證的干細胞藥物進入臨床試驗階段。
研發不易，諸多環節需重視
干細胞療法是當今醫學研究最前沿也是最熱門的方向之一，相關的臨床研究正在以快速的步伐穩健推進。但必須要知道的是，干細胞藥物的研發非常不易，有很多需要注意的事項，更要經歷非常多的環節。
干細胞用于臨床疾病治療是其研究的最終目標，但從實驗室進入臨床是一個循序漸進的過程。干細胞真正在臨床推廣應用，還必須經過臨床前動物模型模擬治療實驗，證明其安全性和有效性。同時，還需要通過動物模型治療實驗建立臨床治療參考方案及闡明其作用機制。
而且按照國家新藥注冊要求，一般要經過小規模（Ⅰ期臨床）治療試驗，初步獲得臨床有效性和安全性數據，在確認安全、有效的前提下，進一步擴大臨床治療試驗規模（Ⅱ期臨床），之后還要通過大樣本、多中心臨床治療試驗（Ⅲ、Ⅳ期臨床），在逐步完善技術方法和有效控制風險，確保安全可靠的基礎上，才能正式在臨床大規模推廣應用。
按國家藥品監督管理局的要求，干細胞制劑雖然與傳統藥物有本質上的區別，但在新藥注冊的流程和要求上具有一致性，一般都要經過新藥研發與注冊程序，開展Ⅰ、Ⅱ、Ⅲ、Ⅳ期臨床試驗研究。
目前，開展干細胞的臨床研究必須按照國家藥品監督管理局《藥品注冊管理辦法》和國家衛生健康委頒布的《干細胞臨床試驗管理辦法（試行）》實施，需要在具有國家藥物臨床試驗機構資質的基礎上申請獲得干細胞臨床研究機構資格，針對具體的干細胞治療研究項目，還要向國家衛生健康委申報并獲準備案。
生物創新藥行業有一句流行語，“一款干細胞新藥誕生需要3個10——10年研發，10個億投資，1/10的成功概率”。不難發現，干細胞藥物的研發需基于大企業雄厚的實力，才有望成功。
易文賽強勢領跑，繪就全新藍圖
前沿科學打破既定思維，在從更微小的細胞層面重新審視疾病。這一思路的轉變，讓干細胞藥物走上了歷史舞臺，而人類也真正意義上迎來了“萬能藥”的曙光。在這個過程中，眾多干細胞相關的企業將扮演重要角色。
其中，成立于2009年的杭州易文賽生物技術有限公司（以下簡稱“易文賽”）正處于強勢領跑態勢。作為專業從事細胞儲存、細胞治療及細胞藥物研發的國家高新技術企業，易文賽一直以來都在賽道上疾馳。
如，易文賽是省內最早開展干細胞資源庫建設的企業，主持制訂了《人間充質干細胞庫建設與管理規范》浙江省地方標準。截至目前，易文賽擁有3000平方符合國家現行細胞治療產品GMP標準的生產、檢測和儲存平臺，目前細胞儲存量超過3萬人份，成為浙江省規模最大、儲存量最大的綜合性干細胞庫。同時，易文賽承擔浙江省區域細胞制備中心和杭州區域細胞制備中心試點建設。
此外，易文賽也是省內最早開展細胞治療重大疾病相關研究的企業，并建設有省級重點企業研究院和浙江省重點實驗室，先后承擔國家863項目、重點研發計劃和省部級重大項目十余項，在細胞制備、存儲和治療技術研究方面擁有有自主專利40多項，發表SCI論文30余篇，目前已建成間充質干細胞藥學研究平臺、iPS技術開發平臺。
在藥物研發方面，易文賽易文賽自2017年起布局細胞藥物開發，到目前為止，第一款與呼吸系統相關I類新藥準備在今年進入一期臨床，另外兩款干細胞藥物也將在2023向國家藥監局提起IND申報，同時啟動了針對其他疾病的專能型iPS新藥開發。
針對卵巢早衰這一當今醫學界大難題，當下易文賽已啟動相應臨床研究項目。其中，就包括全面而深入地評價干細胞治療恢復卵巢功能的安全性和有效性。在干細胞技術和藥物研發的版圖，易文賽始終堅定向前邁步，為人類更持久、健康、美麗的生活而奮斗。
不斷挖掘干細胞潛力的易文賽，已成為藥物研發領域的佼佼者，推動并孕育新機。將干細胞藥物研發當作把握未來發展先手棋的易文賽，也在助力整個行業走向更燦爛的明天。在產業發展新風向標的指導下，干細胞藥物研發有望取得更大的突破。干細胞藥物研發的新未來，于行業、于企業、于醫療機構、于患者，都非常值得期待！
