偉立瑞?在華獲批用于治療成人全身型重癥肌無力(gMG)患者
長效C5補體抑制劑通過每八周一次的給藥方式，可改善患者的生活質(zhì)量，幫助減輕治療負擔(dān)
偉立瑞?首次在華獲批，助力全球罕見病患者提升創(chuàng)新藥物可及?
上海2025年4月22日 /美通社/ -- 長效C5補體抑制劑偉立瑞?（英文商品名：Ultomiris?，通用名：瑞利珠單抗注射液）在中國正式獲批與常規(guī)治療藥物聯(lián)合用于治療抗乙酰膽堿受體（AChR）抗體陽性的成人全身型重癥肌無力（gMG）患者[1]。
此次國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）的批準是基于CHAMPION-MG III期研究的積極結(jié)果，該結(jié)果已發(fā)表于《新英格蘭醫(yī)學(xué)雜志-循證醫(yī)學(xué)子刊》(NEJM Evidence)。研究顯示，瑞利珠單抗在主要療效終點即第26周重癥肌無力日常生活活動（MG-ADL）評分較基線改善方面優(yōu)于安慰劑[2]。MG-ADL是一個患者自評量表，用于評估患者進行日?；顒幽芰?。此外，經(jīng)開放標簽擴展期研究的長期隨訪，瑞利珠單抗的臨床獲益持續(xù)至60周。該研究還觀察到，與安慰劑相比，經(jīng)瑞利珠單抗治療的每百名患者每年的疾病加重發(fā)生率減少了71.1%[3]。
經(jīng)美國神經(jīng)病學(xué)學(xué)會（AAN）公布，并在《歐洲神經(jīng)學(xué)雜志》發(fā)表的CHAMPION-MG III期試驗最終研究結(jié)果表明，瑞利珠單抗對重癥肌無力（MG）癥狀?具有臨床意義的改善?可維持長達164周?[4]。
gMG是一種罕見的、有致殘性的慢性自身免疫性神經(jīng)肌肉疾病，可導(dǎo)致肌肉功能喪失和嚴重衰弱[5]。中國已確診的gMG患者約有113,000人[6]。
歐洲科學(xué)院院士(MAE)，天津醫(yī)科大學(xué)總醫(yī)院神經(jīng)科、北京天壇醫(yī)院神經(jīng)免疫科主任施福東教授表示："gMG嚴重影響患者，需要盡早啟動并長期維持治療。CHAMPION-MG研究的患者自評報告和醫(yī)生提供的報告均顯示瑞利珠單抗展現(xiàn)出快速且持續(xù)的改善。每八周一次的給藥方式有可能成為更便捷的治療選擇。"
阿斯利康全球高級副總裁、全球研發(fā)中國負責(zé)人何靜博士表示："我們很高興能為中國患者帶來長效C5補體抑制劑，CHAMPION-MG研究結(jié)果充分顯示了瑞利珠單抗為gMG患者帶來的臨床獲益以及便捷性。未來，我們將繼續(xù)發(fā)揮阿斯利康強大的研發(fā)優(yōu)勢，加強外部合作，帶來更多具有突破意義的創(chuàng)新療法造福罕見病患者。"
阿斯利康中國副總裁，罕見病事業(yè)部負責(zé)人胡軼清表示："本次獲批標志著中國gMG治療領(lǐng)域取得重大突破，進一步踐行了我們讓科學(xué)創(chuàng)新成果惠及全球患者的使命。作為長效C5補體抑制劑，瑞利珠單抗已在全球范圍內(nèi)幫助gMG患者改善肌肉功能，降低疾病加重的風(fēng)險，提升長期生活質(zhì)量。我們非常自豪能引入這款突破性療法，為中國患者帶來全球領(lǐng)先的治療選擇。"
在CHAMPION-MG臨床研究中，瑞利珠單抗的安全性與安慰劑相當(dāng)，其長期觀察到的結(jié)果與III期研究結(jié)果一致。接受瑞利珠單抗治療的患者中最常見的不良反應(yīng)是惡心、頭痛和腹瀉。
目前，瑞利珠單抗已在美國、歐盟、日本等國家和地區(qū)獲批用于治療抗AChR抗體陽性的gMG成人患者，并在全球多個國家和地區(qū)獲批多項適應(yīng)癥。
